Дорогостоящий препарат стал доступен алматинцам с редкой болезнью

Впервые в Казахстане ввели специфичное лечение спинно-мышечной атрофии, передает корреспондент Almaty.tv. Теперь пациентам с этим редким заболеванием доступен дорогостоящий препарат «Спинраза». Его закупили при поддержке акимата Алматы за счет местного бюджета и передали детской клинической больнице. Получить годовой курс лечения смогут 10 детей и один взрослый.

В пять месяцев Аяне Акшал поставили страшный диагноз - спинно-мышечная атрофия. Изменения в организме девочки стали наблюдаться, когда ей было всего два месяца. Со временем малышке становилось все хуже и хуже. Она не могла самостоятельно сидеть и ползать.

Родители долгое время искали лекарство, чтобы хоть как-то облегчить страдание дочери. Совсем недавно семья получила доступ к препарату «Спинраза», а трехлетняя Аяна шанс и надежду на частичное выздоровление.

«Я заметила, что у нее сильнее стали пальчики. Чуть-чуть стали сильнее ножки. Конечно, они не стоят, но она ими более активна. Раньше если я ставила, они просто падали. Минуты 3-4 она их удерживает. Это уже хорошо», - сказала девочки Регина Сегизекова.

«Спинраза» — это первый препарат в мире, которым лечат спинно-мышечную атрофию. Он широко используется в странах Европы, Америки и Азии с 2016 года. За это время его ввели порядка 10 тысяч больным с таким диагнозом.

Клинические испытания показали эффективность лекарства, говорят специалисты. Поэтому отечественные врачи не сомневаются, что медикамент поможет и нашим пациентам.

«Препарат вводится интротекально. 6 раз на первом году лечения. В последующие годы по три введения ежегодно. В настоящее время мы уже ввели семи детям первую и даже вторую дозы», - сообщил координатор по нервно-мышечным болезням при городском Управлении общественного здоровья Бахыт Мырзалиева.

Всего в Алматы зарегистрировано 25 детей со спинно-мышечной атрофией. 7 из них уже получают лечение новым препаратом. 

«Это редкая наследственная болезнь. Она поражает нервные клетки, которые контролируют движение мышц, вследствие чего развивающийся ребенок слабеет: не может двигать ни пальцами, ни ножками», - сказала заведующая отделением детской городской клинической больницы № 2 Айгерим Галым.

Дорогостоящее лекарство закупили на средства местного бюджет в рамках программы, направленной на лечение орфанных заболеваний. Полный годовой курс лечения получат 10 детей до 18 лет и один взрослый пациент, которые страдают этим редким заболеванием.

Айдана Нураш, Аяулым Колжигит, Рашид Шукуралиев, телеканал «Алматы».